Neues crispr-tool revolutioniert die medizin - gefahr für die wettbewerber?
Ein aufregendes neues Tool basierend auf CRISPR-Methode sorgt derzeit für Wirbel in der wissenschaftlichen Literatur. Da das neue Verfahren Ziellagerungskörper direkt vernichtet, anstatt ihre genetische Information zu bearbeiten, wird es informell als 'DNA-Shredder' bezeichnet. Dies könnte für die Aktionäre von CRISPR Therapeutics (CRSP 1,81%) und seiner Gene-Editing-Konkurrenten wie Intellia Therapeutics (NTLA 2,30%) und Beam Therapeutics (BEAM +7,36%) erhebliche finanzielle Implikationen in der Zukunft haben. Lassen Sie uns uns die Möglichkeiten des neuen Tools und seine Auswirkungen auf CRISPR Therapeutics und diese anderen Aktien untersuchen.
Potenziale der dna-shredder-methode
Das neue Tool liest ein einzigartiges Signal, das nur an kranken Zellen vorliegt, und zerstört anschließend die DNA dieser Zellen, indem es sie in Fragmente schneller als die Zelle sie reparieren kann. Dies setzt sich fort, bis die Zelle stirbt, wenn sie nicht mehr ihre eigene zelluläre Maschinerie reproduzieren kann. Zellen ohne das auslösende Sequenz sind verschont. Kurz gesagt, handelt es sich um programmierbare Zellvernichtung und nicht um Genediting. Und das ist eine Fähigkeit, die enorm nützlich sein könnte in einer Vielzahl von klinischen und Forschungsanwendungen.
Das neue Tool zeigt bereits in der Behandlung von schwerwiegenden Krankheiten vielversprechende Ergebnisse. Im Mai veröffentlichte ein Papier im Journal Nature von Forschern der University of Utah zeigte, dass die Therapie die Wachstumsrate von Lungenkrebszellen reduzierte, die von Mutationen in einem der am häufigsten vorkommenden Krebsantriebigen betroffen sind, um etwa 50% in einer Zellkultur. Das entsprach dem Chemotherapeutikum Cisplatin in derselben Verbindung, ohne Einfluss auf gesunde Zellen. Ein weiteres Nature-Papier aus dem Juni von einem Labor an der University of California, Berkeley - eines der beiden Laboratorien, deren 2012-Arbeit CRISPR-Cas9 als programmierbare Geneditierungstool etablierte - erweiterte die Zerstörungsmethode auf ein Gen, das in 40% bis 50% aller Krebserkrankungen und einem der schwierigsten Ziele für die Entwicklung von Krebstherapien betroffen ist.
Alles diese Arbeit bleibt in Teströhrchen und -tieren, während das Hauptproblem, die Entwicklung der Shredder-Technologie in eine Medizin, die patientschutzorientiert behandelt, noch nicht gelöst ist. Kein öffentliches CRISPR-Unternehmen hat dieses neue Tool in seinem Pipeline oder im offengelegten Pipeline seiner Konkurrenten. Die nächsten Schritte sind unklar und es ist noch offen, ob sie genug Kapital oder Expertise in Onkologie haben, um neue Programme mit dieser Technologie zu entwickeln.
Die bedeutung für die aktionäre
Der wichtigste Takeaway für die Investoren hier ist, dass das neue Papier die Ansatzbarkeit für CRISPR-basierte Medizin erheblich erweitert. Die Fähigkeit, effiziente Zellvernichtung auf Basis einer genetischen Sequenz auszuführen, adresiert ein riesiges Problem, das die Genediting allein nicht lösen kann, nämlich die Möglichkeit, in Bereichen wie der Onkologie und viralgewöhnlichen Krebserkrankungen erfolgreich zu sein, wo die Zerstörung der kranken Zellen einen Durchbruch in der Behandlung darstellen könnte. Kein öffentliches CRISPR-Unternehmen ist in der Nähe solcher Durchbrüche mit dieser Technologie heute und es ist unklar, ob sie genug Kapital oder Expertise in Onkologie haben, um neue Programme mit dieser Technologie zu entwickeln.
Es gibt jedoch einen Bereich, in dem CRISPR Therapeutics und die anderen Geneeditier-Unternehmen potenziell relevante Spieler werden könnten. Das Papier im Mai-Ausgabe von Nature zeigte vielversprechende Ergebnisse in der gleichen Drug-Delivery-Infrastruktur, die CRISPR Therapeutics, Intellia und Beam in den letzten fünf Jahren aufgebaut haben, um ihre jeweiligen Zwecke zu erreichen. Eine funktionelle Lieferungssystematik für ein Geneeditier-Complex bedeutet, dass der nächste Payload, den sie entwickeln, kein neues Lieferungssystem benötigt. Daher werden die etablierten Unternehmen möglicherweise einen Vorteil gegenüber Neulingen haben, wenn sie sich entscheiden, mitzukonkurrieren.